小儿脊髓性肌肉萎缩症：脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。至今SMA尚无特异的有效治疗，主要治疗措施为预防或治疗各种严重肌无力产生的并发症，如肺炎、营养不良、骨骼畸形、行动障碍和精神社会性问题等。病因尚未明确。根据专家系分析，大多数学者认为是常染色体隐性遗传，小部分为基因突变引起，是否有生化的缺陷尚不清楚。本病3型都是常染色体5q12～14等位置基因异常。男女均可患病，一般男性多于女性，患儿的同胞中常见此病。由于存在基因缺陷，胚胎早期脊髓前角细胞正常，凋亡过程病理性延续，使患者生后运动神经元不断变性坏死。
对此，网友纷纷议论，认为科技无价，生命无价，研究人员耗时多年，历经千辛万苦研制出这类药物，专利技术不容侵犯。也有人认为标价过高，对资金紧缺的患者无疑是一种打击，有药医，无钱治。
Zolgensma疗法是针对脊髓性肌萎缩等主要遗传疾病的一次性治疗，主要面向2岁以下患者。据悉，每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。
美药管局称，这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷，从而改善肌肉功能，提高患者生存率。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
究竟这项技术是把希望投放给普通百姓，还是针对有钱人呢？
医药公司称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。现在看来，在医保之外，基于保证疗效的分期付款，或许会成为未来包括 Zolgensma 在内基因治疗天价费用比较可行的解决方案之一。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
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